先天性失明能治好嗎

由於基因的突變，很多小孩子在出生的時候，就無法看到這個美麗的世界的一花一草，更加重要的是無法看到自己的親生父母的樣子，這對於先天性失明的孩子來說是非常殘忍的事情。對於先天性失明這種症狀能否治療好是每一位失明患者的夢想，所以我們可以來瞭解下文對於先天性失明的治療介紹，讓你們更加瞭解它的治療方法。

讓變異基因和異常表達基因變為正常基因和正常表達基因，就可以從根本上治癒遺傳疾病，這就是基因療法(gene therapy)的基本思路。 先天性失明是一種遺傳病，患者在出生時沒有或基本沒有視力。由於無藥可治，他們終身與黑暗為伴。僅美國就有15萬餘人受此疾病的折磨。 研究揭示，導致先天性失明的根源在於：患者體內的某些負責將光信號轉化為電信號的基因，不能正常行使職責，它們發生了突變! 能否採用基因工程技術，將正常外源基因及其調控順序，導入該基因已發生突變而呈缺陷的先天性失明者體內，並使導入的基因正常發揮作用，以糾正或改善盲人體內缺陷基因所引起的致病症狀呢?

研究人員在一項最新研究中，選擇3只先天性失明小狗作為基因治療的實驗物件，這些小狗由於RPE56基因發生突變而失明。 用基因療法幫助一群先天性失明的小狗見到光明，這是前所未有的成果，它為成千上萬先天性失明患者和他們的家人帶來了希望。 研究人員用作基因治療的“基因藥物”，是由佛羅里達大學科學家改造過的攜帶正常RPE56基因的病毒。這些病毒充當“渡船”，將正常基因送到失明小狗的視網膜細胞裡。

研究人員先在小狗左眼遠離視網膜的地方直接注射了RPE56基因，但沒有效果。隨後，他們又將病毒攜帶的含有正常RPE56基因的基因藥物“注射”到其右眼視網膜後非常接近視網膜色素上皮細胞的地方，這是RPE56基因發生作用之處。不久，3只小狗的右眼全部恢復了視力。 研究人員拍攝的錄影顯示，治療後的小狗能夠在堆著障礙物的房間裡行走，但當障礙物放在它們的左側時，他們會撞上去。

研究人員對小狗視網膜所作的電子檢測表明，其視網膜呈正常狀態;瞳孔反應也表明眼睛和大腦之間的神經聯繫是相通的，這是真正有視覺的表現。這個技術也曾在小鼠身上成功地實驗過，但在小狗身上所作的實驗，是第一次用於大型哺乳類動物。 該研究成果刊登在今年5月出版的《自然遺傳學》雜誌上。科學家表示，這項基因療法為治療先天性失明帶來了希望，但何時能進行臨床試驗還是個問題。因為，這類試驗只有在新生兒和12歲以下的兒童身上進行效果最佳，而用兒童作臨床試驗則受多方因素制約。科學家目前還在研究基因如何相互作用，以及改變一個基因會對其他基因造成什麼影響。 美國科學家用基因療法幫助3只先天性失明的小狗見到了光明。據認為，這一前所未有的成果，為成千上萬先天性失明患者帶來了康復的可能。